ABD'de Spark Therapeutics adlı ilaç şirketi, kalıtsal körlüğün tedavisi için kullanılan Luxturna adındaki ilacı, hastalara 850 bin dolara satışa sunacaklarını duyurdu. Firma, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanan ilk gen terapisi olma özelliğini taşıyan ilacan fiyatını belirlerken sigorta şirketlerinin 1 milyon doları aşan tedavi masrafları konusundaki endişelerini göz önünde bulundurduklarını belirtti. Tek seferlik tedaviyle nadir görülen bir çeşit kalıtsal körlüğe sahip hastalara ömür boyu net görüş sağlanabileceği ileri sürülen ilaç yüzbinlerce dolarlık fiyat etiketine sahip tek ilaç değil. İşte dünyanın en pahalı ilaçları.
Hollanda merkezli ilaç şirketi UniQure'un geliştirdiği Glyberta adlı ilaç, 1 milyon dolarlık fiyatıyla dünyanın en pahalı ilacı. Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanan ilk gen terapisi ilacı Glyberta, Lipoprotein lipaz eksikliği (LPLD) adlı nadir görülen genetik bozukluğu tek bir doz ile tedavi edebiliyor. İlaç beklenen talebi görmedi ve geçen yıl piyasadan çekildi.
ABD'li Biogen ve Ionis Pharmaceuticals şirketlerince geliştirilen Spinraza adlı ilacın fiyatı dudak uçuklatıyor. Spinal Müsküler Atrofi ismli genetik hastalığı iyileştiren ve düzenli olarak kullanılması gereken ilacın tek dozu 125 bin dolar. İlk yıl ilaç masrafı 750 bin dolar, sonraki yıllarda ise 375 bin dolar.
ABD'li Alexion Pharmaceuticals firmasının piyasaya sürdüğü Soliris ilacı 750 bin dolara satılıyor. ABD ve Avrupa tarafından onaylanan ilaç, nadir bir böbrek hastalığını iyileştiriyor.
İsviçreli ilaç devi Novartis'in ürettiği Kymriah adlı kan kanseri ilacının fiyatı ise 475 bin dolar. Çocuklarda ve gençlerde kan kanserini gen terapisiyle iyileştiren tek kullanımlık Kymriah, dünyanın en pahalı ilaçlarından. Novartis, hastanın bir ayda tedaviye yanıt vermemesi halinde ilacın ücretini iade ediyor.